kaiyun官方网app下载app 25年病程的糖尿病患者被干细胞“治愈”？距临床实用，还有多远？

2024年4月底，上海长征医院专家团队在国际顶级学术期刊《Cell Discovery》上报道的一项研究成果受到广泛关注，他们利用干细胞技术“制造”自体再生胰岛，并通过将这种胰岛组织移植到患者体内，“治愈”了一位有25年病史的2型糖尿病患者。

本文将带大家从这项具体的研究中，看看真正能带来显著治疗效果的干细胞技术是如何实现的，这与很多人认为的“提取干细胞再注射回去”有什么区别，以及“干细胞治疗糖尿病”距离临床实用性还有多远。

中国研究显示疗效惊人

上海长征医院通报的病例是一名59岁的男性患者，有25年的2型糖尿病病史，另外因为糖尿病肾病导致尿毒症，2017年还做过肾移植手术，可见患者的2型糖尿病病情非常严重。

但换肾仅解决了尿毒症的问题，其自身胰腺β细胞功能严重衰竭的问题仍长期存在，即便每天多次注射胰岛素，血糖仍难以稳定控制。

监测数据显示，至2019年左右，患者高血糖事件（>10.0mmol/L）发生频率为0.7次/天，低血糖事件（<3.9mmol/L）发生频率为0.3次/天。

这种胰腺β细胞功能严重丧失导致的血糖剧烈波动，往往是晚期糖尿病“治疗困难”的关键原因。虽然增加胰岛素的使用可以减少高血糖事件发生的频率，但会增加低血糖事件发生的风险。因此，处于此阶段的糖尿病患者常常陷入“两难”境地。

对于这名患者来说，如果血糖水平不能得到有效控制，移植到体内的新肾脏也将面临“丢失”的风险。

正是在这样的背景下，这名患者于2021年以临床试验的形式接受了[自体干细胞再生胰岛移植治疗]。

完成移植两周后，患者的血糖波动明显改善，严重的高血糖事件（>13.9mmol/L）和低血糖事件（<3.9mmol/L）几乎完全消失。

移植后4-12周内，患者平均血糖波动由5.5mmol/L大幅下降至2.6mmol/Lkaiyun官方网app下载app，动态血糖监测结果显示，患者全天90%以上时间的血糖都得到严格控制。

基于此云开·全站apply体育官方平台，研究团队的医学专家认为，移植到患者体内的这些再生胰岛细胞确实存活了下来，并能够发挥与体内胰岛组织相似的生理功能。

正因如此，医学专家在移植后约11周，就让患者完全停止注射外源性胰岛素，此后只需服用口服降糖药物维持治疗。

更让人吃惊的是，移植后约一年，医学专家甚至停用了患者所有的降糖药物。移植后85-116周的随访检查显示，即使在完全停用降糖药物一年后，患者的糖化血红蛋白HbA1c仍稳定在4.6%-5.5%，未出现低血糖或严重高血糖事件。

患者移植前24小时连续血糖监测结果（橙色）；移植后52周（绿色）；移植后105周（蓝色）

至今，这位患者已经近3年没有再使用胰岛素，用“几乎痊愈”来形容他一点也不为过！

干细胞治疗并非简单地“取出再注射”

长期以来，很多非专业人士受到一些商业宣传的影响，对“干细胞治疗”产生了一些不够客观、理性的认识。

比如，在他们的印象里，“干细胞”是一种能够分化成人体各种功能组织和器官的神奇细胞，因此，只要把这些干细胞“提取出来”，在实验中“增殖”，然后再“重新注射”回体内，它们就会“自动运行”到需要它们的地方，开始“发挥功能”。

但事实上，这种情况几乎从来不会发生！

“回输”回人体的干细胞，如果不在体外定向分化成某些具有特定功能的组织细胞，那么它们回输人体后很难“自动转化”成我们所需要的细胞，事实上，很多情况下，我们并不清楚它们被人体血流带到了哪里。

从上海长征医院通报的这例【自体干细胞再生胰岛移植治疗】病例名称就可以看出，这绝不是一个单纯“提取干细胞再注射回去”就能实现的技术！

首先这个名字就具体回答了从患者身上采集的干细胞最终会变成什么组织（胰岛），能起到什么功能（分泌胰岛素）。而且这个过程并不是在体内发生的，而是在实验室里提前完成的。

这里，细胞“改变”涉及三个关键步骤：

首先，对提取的患者的[外周血单核细胞（PBMC）]进行“重新编程”，将其转化为[自体iPSC细胞]；

第二、利用特殊技术将【自体iPSC细胞】转化为【内胚层干细胞EnSC】；

第三，利用[内胚层干细胞EnSC]在体外再生[胰岛组织E-islet]。

也就是说，该技术确实从人体血液中“提取”了细胞，但最终返回人体的并不是这些细胞，也不是所谓的“干细胞”，而是干细胞分化形成的“胰岛组织”。

其次，这些由干细胞分化形成的“胰岛组织”并不是简单地通过“静脉注射”或者“针筒注射”的方式回输人体，技术路线图明确指出，这些“胰岛组织”最终是进入肝脏的。

因为只有这样kaiyun 官方网站，它们才能尽可能多地存活下来，并被放置在适合发挥其生理机能的环境中。

肝内移植

这里，我们可以从一个侧面看到，一个可靠的干细胞治疗技术应该能够明确回答两个关键问题：

首先，这些干细胞最终会在什么组织或形式中发挥作用，能发挥什么作用？

第二，这些细胞在哪里能够长期生存和发挥功能，如何保证它们能够到达这些地方？

相反，我们应该警惕那些无法明确回答这两个问题的所谓“干细胞技术”！毕竟，打着“干细胞疗法”旗号的商业宣传很多，但真正靠谱的却没几个。

干细胞治疗并不像很多人想象的那么简单，只是“提取干细胞然后注射回去”。

距离临床实际应用还有多远？

毫无疑问，上海长征医院完成的这次临床试验意义重大！

不过，就连研究团队的医学专家在接受采访时也表示：“目前的研究成果还处于初步阶段，还有很长的路要走！”

确实，关于这项技术仍有许多问题需要解答。

比如，每个人的外周血单核细胞最终都能产生“胰岛组织”吗？

比如，不同病人的外周血单核细胞产生的“胰岛组织”分泌胰岛素的能力是否一样？是否会有的病人效果较好，有的病人效果较差？

另外，移植到人体的“胰岛组织”数量是否为最佳？移植越多，控制血糖的效果就越好吗？

而这些移植到人体内的“胰岛组织”又能存活多久？5年甚至10年后还能发挥作用吗？

客观地说，在这些问题没有得到明确答案之前，这项技术距离大规模临床应用还很遥远。要得到这些答案，还需要更大规模、更高质量、更长时间的临床试验。因此，虽然这项研究的结果很好，但这项技术还远远没有进入普通糖尿病患者的可及范围。

当然，研究这项技术的初衷并不是为了解决普遍的2型糖尿病，更多的是为了弥补晚期2型糖尿病和重症1型糖尿病患者面临的“胰岛供体”短缺的问题。因为只有这些胰腺β细胞功能已经严重衰竭的糖尿病患者，才不得不考虑采用“胰岛移植”技术进行治疗。

对于普通的2型糖尿病患者来说，只需要一两种常规降糖药物就能稳定控制血糖，没必要依赖“干细胞治疗”或者“胰岛移植”来代替药物，至少，这些目前正在研究的“干细胞治疗”或者“胰岛移植”技术，并不是为了替代常规药物。

说到这里，有人可能会问：“干细胞治疗糖尿病”这项技术什么时候才能普及到所有人呢？

一般来说，一项医疗技术即将大规模投入实际应用的关键标志有两个：

迹象一：越来越多的正规企业向药品监管部门申请该技术的临床试验或上市批准；

标志二：业内权威的医学指南或专家共识开始正式确立该技术在疾病诊疗中的地位。

目前“干细胞治疗糖尿病”相关技术尚未满足上述两个条件，因此无法进入大多数患者实用的范围。

当然，我们希望这一天能够早日到来。

【参考】

1. 个性化内胚层干细胞来源的胰岛组织治疗胰岛功能受损的2型糖尿病患者吴等《Cell Discovery》 (2024) 10:45

2.《中国2型糖尿病防治指南（2020年版）》中华糖尿病杂志第13卷第4期2021年4月

3.【专题】干细胞治疗糖尿病：前景广阔.中华内科杂志，2023,62（9）：1039-1042

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